武田Adzynma获FDA批准，全球首款酶替代疗法问世

近日，武田官网发布消息宣布FDA已经批准了武田的创新酶替代疗法Adzynma（TAK-755）用于治疗成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。据武田的新闻稿所述，Adzynma是目前唯一获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白。

一、关于Adzynma

Adzynma（ADAMTS13，recombinant-krhn）是一种重组的金属蛋白酶，其中包含血小板反应蛋白1型重复序列。ADAMTS13缺失会导致血管性血友病因子（VWF）聚集在血液中形成血栓，进而引发血小板减少性紫癜（TTP）。Adzynma能够替代缺失或功能异常的ADAMTS13酶，起到预防和治疗的作用。

cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍疾病，其病发机制是由于ADAMTS13酶缺失，导致VWF多聚体在血液中堆积。cTTP可分为急性和慢性两种形式，若急性TTP患者未接受治疗，则其死亡率超过90%。

Adzynma此前被FDA授予孤儿药资格（ODD）和快速通道资格。此外，Adzynma还荣获了EMA和厚生劳动省的孤儿药资格称号，用于治疗TTP。

此次获批基于cTTP的第一次随机、对照、开放标签试验的结果支持，在接受Adzynma预防性治疗的患者中，没有发生急性TTP事件（n=37），而接受血浆治疗的患者中有一例出现急性TTP事件（n=38）。与基于血浆的疗法相比，Adzynma显示出了良好的安全性。

武田在罕见病领域的贡献一直备受瞩目。Adzynma能够成功上市，得益于公司与FDA之间紧密的合作，以及药物获得优先审查、快速通道和孤儿药的身份。

在新药领域，武田取得了Adzynma的突破性进展。然而，总体来看，回顾上半年的表现后，武田仍需要更多新药的推动力来带动下半年的营收。

二、2023H1业绩不及预期，砍4条管线降本增效

近日，武田公布了2023年上半年财报，总销售额达到21017亿日元（约合138.7亿美元），同比增长了6.4%。这一增长主要受益于新上市产品。然而，营业利润却下降了53.2%，约为1192亿日元（约合7.9亿美元）。

武田的主要收入来源包括五大板块：消化道、罕见病、血浆制品、精神疾病和抗肿瘤。其中，消化道产品管线是最主要的收入来源，在2023年上半年实现了5969亿日元的收入，同比增长了9.2%。支柱产品维多珠单抗（Entyvio）在第二季度的单品销售额达到了3917亿日元（25.9亿美元），同比增长了13%，Entyvio成为了武田收入增长的关键驱动力。

根据财报公告，由于多种无法预测的原因，导致公司的净亏损增幅扩大。对此，武田公司不得不下调全年净利润预期高达71%，同时宣布削减4条研发管线。

Exkivity（厄希替非）：肺癌治疗药物Exkivity的一项III期临床试验（EXCLAIM-2），用于一线治疗晚期非小细胞肺癌，因未能取得疗效而被终止。武田药品与美国食品药品监督管理局商议后决定，在美国市场停止销售Exkivity。

TAK-920/DNL-919：武田及其合作伙伴Denali宣布，因在最高剂量下出现了"中度、可逆的血液学效应"，他们决定终止对阿尔茨海默氏症（AD）候选药物DNL-919的开发。

TAK-611：一种候选药物，用于酶替代疗法，但在治疗第二期异染性脑白质营养不良（MLD）试验中未达到主要和次要终点。

TAK-105：基于缺乏数据支撑其进一步发展的原因，治疗恶心和呕吐的候选药物TAK-105将自第一阶段开发中退出。

此前，武田终止了12个研发项目，并且放弃了AAV基因治疗管线。

Adzynma的批准对于患有cTTP的病人及其家庭来说是一个巨大的喜讯，不仅为治疗罕见病开辟了新的途径，也给了长时期处于增长疲软的武田而言，更是一剂安慰剂。此外，武田制药的首席执行官ChristopheWeber在最近的电话会议上向投资者表示，预计在2024年或2025年武田将恢复增长。